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Approvato, negli USA, il Givinostat per il trattamento della distrofia di Duchenne

05-04-2024 14:46 - News
La Food and Drug Administration, l'agenzia statunitense per i farmaci, ha concesso l'approvazione per l'immissione in commercio di Givinostat. Si tratta del primo farmaco non steroideo approvato per il trattamento di pazienti di almeno sei anni di età con tutte le varianti genetiche della distrofia di Duchenne, in grado di aumentare la forza muscolare e di rallentare la morte cellulare dei tessuti muscolari allungando, così, le aspettative di vita. La notizia è stata accolta con soddisfazione dalla UILDM e dalla Fondazione Telethon.L'ingresso della Food and Drug Administration, l'agenzia statunitense per i farmaci, presso il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti d'America, con sede a Silver Spring, nello Stato del Maryland.

La Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia statunitense per i farmaci, ha concesso l'approvazione per l'immissione in commercio di Givinostat. Si tratta del primo farmaco non steroideo approvato per il trattamento di pazienti di almeno sei anni di età con tutte le varianti genetiche della distrofia di Duchenne, in grado di aumentare la forza muscolare e di rallentare la morte cellulare dei tessuti muscolari allungando, così, le aspettative di vita.

Givinostat, che sarà distribuito con il nome commerciale di Duvyzat™, sarà ora disponibile per i pazienti con la distrofia di Duchenne negli Stati Uniti mentre occorrerà attendere il parere dell'European Medicines Agency (EMA), l'agenzia europea dei medicinali, per avere notizie sulla possibilità di accesso per i pazienti in Europa e quindi in Italia.

A partire dagli studi di base portati avanti da Lorenzo Puri, al tempo ricercatore dell'Istituto Telethon Dulbecco (DTI), l'approccio terapeutico è stato poi sviluppato dall'azienda ItalFarmaco che, per la sperimentazione clinica, si è affidata a una rete di clinici coordinati da Eugenio Mercuri, professore ordinario presso l'Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UO di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma, a loro volta supportati da Fondazione Telethon.
Il network italiano ha poi continuato a essere coinvolto nello sviluppo anche quando gli studi sono proseguiti al livello internazionale.

Questo il commento di Marco Rasconi, presidente nazionale della UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare): «L'approvazione all'immissione in commercio di questo farmaco è un messaggio di speranza per le famiglie. Una battaglia che abbiamo iniziato più di 60 anni fa finalmente porta dei risultati concreti contro questa terribile malattia. Ora è importante continuare a lavorare per la sua approvazione in Europa e in Italia e, più che mai, è fondamentale sostenere la ricerca scientifica che offre un futuro a chi convive con la distrofia».

Anche Francesca Pasinelli, consigliera delegata della Fondazione Telethon, accoglie con soddisfazione la novità: «L'approvazione da parte di FDA è un'ottima notizia per le famiglie e per la comunità italiana legata alle malattie neuromuscolari ed è un esempio dell'impegno quotidiano della Fondazione Telethon al fianco dei malati rari, per trovare soluzioni concrete che cambino la loro vita. È anche un bell'esempio di traduzione della ricerca in strumenti concreti per i pazienti a cui, come Fondazione Telethon, siamo molto contenti di aver in parte contribuito sia per il supporto nella fase di discovery sia per il lavoro fatto negli anni, attraverso i Bandi Telethon – UILDM, per far crescere un network italiano di clinici in ambito neuromuscolare. Ci auguriamo che il farmaco sia presto disponibile anche in Europa». (S.L.)

Per informazioni: Alessandra Piva e Chiara Santato uildmcomunicazione@uildm.it.
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